观察性研究设计要点

医路糜语

虽然随机对照试验是临床研究中公认的最佳方案，但在学术期刊中论著大部分的数据来自于观察性临床研究。观察性临床研究包括三种，横断面研究、队列研究和病例对照研究。

(1)横断面研究设计：

就是通过对事物或现象现状的调查，反映出此时此刻受试对象的现状或体内某些指标所处的水平。它是描述流行病学中应用最为广泛的方法，在预防医学领域研究中常常应用。但其局限性也很明显，应用这种研究不能准确判定事物发生先后关系因此对因果判断辨别能力有限；此外许多慢性病都有相对恶化和缓解期，横断面研究可能把缓解期的病例错划为无病。

(2)队列研究设计：

又称定群研究，是在“自然状态”下，根据某暴露因素的有无将研究对象分为暴露组和非暴露组。随访观察两组疾病及预后结局，如发病、治愈、药物反应、生存、死亡等的差异，以验证暴露因素与研究疾病之间有无因果联系的研究设计。这样获得的资料可以清楚地反映出影响因素与结果出现的时间先后顺序，为研究危险因素与疾病之间的因果关系提供了有力的证据，其缺点是需要的样本含量较大，追踪观察的时间较长。此外，统计时注意不要仅计算发病(死亡)率和率的卡方检验来比较组间的差异，忽略相对危险度(RR)或比值比(OR)、归因危险度(AR)等更形象直观的指标；也应尽可能采用考虑时间变量贡献的Kaplan．Meier生存率分析和Cox模型分析等。

(3)病例对照研究设计：

通过对患有某种病的人群和未患该病的对照人群，暴露于某个或某些可能危险因素〈或保护因素)频度的比较，考察这些因素是否与该病存在联系及联系程度。这种设计的优点是需要的样本含量不大，花费的时间较少，缺点是不能十分肯定所发现的可疑危险因素是否一定是该病的危险因素，危险因素是否一定先于疾病的出现，这需要借助其他方法或试验予以证明。此外应该注意对照限制在与暴露因素没有任何联系的患者，并且不患有与所研究的疾病有共同已知病因的疾病，也要用同样的方法收集病例与对照的暴露信息。